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200個品種聯(lián)采沖刺!5個超30億重磅來襲

2023-09-21 10:42 來源:米內(nèi)網(wǎng) 點(diǎn)擊:

各省、自治區(qū)、直轄市及新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團(tuán)衛(wèi)生健康委、科技廳(委、局)、工業(yè)和信息化主管部門、藥品監(jiān)督管理部門、中醫(yī)藥主管部門,軍隊(duì)各級衛(wèi)生部門:

為深入貫徹落實(shí)國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》,進(jìn)一步加強(qiáng)我國罕見病管理,提高罕見病診療水平,維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益,根據(jù)《罕見病目錄制訂工作程序》,國家衛(wèi)生健康委等6部門聯(lián)合制定了《第二批罕見病目錄》。現(xiàn)印發(fā)給你們,供各部門在工作中參考使用。

附件:第二批罕見病目錄

 

序號
疾病名稱(中文)
疾病名稱(英文)
1
軟骨發(fā)育不全
Achondroplasia
2
獲得性血友病
Acquired hemophilia
3
肢端肥大癥
Acromegaly
4
成人斯蒂爾病
Adult-onset Still disease
5
Alagille綜合征
Alagille syndrome
6
α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥
Alpha-1-antitrypsin deficiency
7
ANCA相關(guān)性血管炎
ANCA-associated vasculitis
8
Bardet-Biedl 綜合征
Bardet-Biedl syndrome
9
白塞病/貝赫切特綜合征
Behçet's disease
10
藍(lán)色橡皮皰樣痣
Blue rubber bleb nevus
11
CDKL5缺乏癥
CDKL5-deficiency disorder
12
無脈絡(luò)膜癥
Choroideremia
13
慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病
Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy
14
腎透明細(xì)胞肉瘤
Clear cell sarcoma of kidney
15
冷凝集素病
Cold agglutinin disease
16
先天性膽道閉鎖
Congenital biliary atresia
17
先天性凝血因子VII缺乏癥
Congenital factor VII deficiency
18
冷吡啉(冷炎素)相關(guān)周期性綜合征/
NLRP3相關(guān)自身炎癥性疾病
Cryopyrin associated periodic syndrome/ NLRP3-associated systemic autoinflammatory disease
19
皮膚神經(jīng)內(nèi)分泌癌(梅克爾細(xì)胞癌)
Cutaneous neuroendocrine carcinoma(Merkel cell carcinoma)
20
皮膚T細(xì)胞淋巴瘤
Cutaneous T-cell lymphomas
21
胱氨酸貯積癥
Cystinosis
22
隆突性皮膚纖維肉瘤
Dermatofibrosarcoma protuberans
23
嗜酸性粒細(xì)胞性胃腸炎
Eosinophilic gastroenteritis
24
上皮樣肉瘤
Epithelioid sarcoma
25
面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥
Facioscapulohumeral muscular dystrophy
26
家族性噬血細(xì)胞淋巴組織細(xì)胞增生癥
Familial hemophagocytic lymphohistiocytosis
27
家族性腺瘤性息肉病
Familial adenomatous polyposis
28
進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良
Fibrodysplasia ossificans progressiva
29
脆性X綜合征
Fragile X syndrome
30
神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥
Gangliosidosis
31
胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤
Gastroenteropancreatic neuroendocrine neoplasm
32
胃腸間質(zhì)瘤
Gastrointestinal stromal tumor
33
泛發(fā)性膿皰型銀屑病
Generalized pustular psoriasis
34
遺傳性甲狀旁腺功能減退癥
Genetic hypoparathyroidism
35
巨細(xì)胞動脈炎
Giant cell arteritis
36
骨巨細(xì)胞瘤
Giant cell tumor of bone
37
血小板無力癥
Glanzmann thrombasthenia
38
膠質(zhì)母細(xì)胞瘤
Glioblastoma
39
高林綜合征
Gorlin syndrome
40
化膿性汗腺炎
Hidradenitis suppurativa
41
早老癥
Hutchinson-Gilford progeria syndrome
42
炎性肌纖維母細(xì)胞瘤
Inflammatory myofibroblastic tumor
43
Leber先天性黑矇
Leber congenital amaurosis
44
Lennox-Gastaut 綜合征
Lennox-Gastaut syndrome
45
角膜緣干細(xì)胞缺乏癥
Limbal stem cell deficiency
46
惡性高熱
Malignant hyperthermia
47
惡性胸膜間皮瘤
Malignant pleural mesothelioma
48
黑色素瘤
Melanoma
49
異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良
Metachromatic leukodystrophy
50
單基因非綜合征性肥胖
Monogenic non-syndromic obesity
51
多發(fā)性內(nèi)分泌腺瘤病
Multiple endocrine neoplasia
52
發(fā)作性睡病
Narcolepsy
53
神經(jīng)母細(xì)胞瘤
Neuroblastoma
54
神經(jīng)纖維瘤病
Neurofibromatosis
55
神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥
Neuronal ceroid lipofuscinosis
56
神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎
Neurotrophic keratitis
57
骨肉瘤
Osteosarcoma
58
天皰瘡
Pemphigus
59
新生兒持續(xù)肺動脈高壓
Persistent pulmonary hypertension of the newborn
60
嗜鉻細(xì)胞瘤
Pheochromocytoma
61
PIK3CA相關(guān)過度生長綜合征
PIK3CA related overgrowth syndrome
62
真性紅細(xì)胞增多癥
Polycythaemia vera
63
原發(fā)性膽汁性膽管炎
Primary biliary cholangitis
64
原發(fā)性生長激素缺乏癥
Primary growth hormone deficiency
65
原發(fā)性胰島素樣生長因子-1缺乏癥
Primary IGF1 deficiency
66
原發(fā)性免疫缺陷
Primary immunodeficiency
67
原發(fā)性骨髓纖維化
Primary myelofibrosis
68
原發(fā)性硬化性膽管炎
Primary sclerosing cholangitis
69
進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病
Progressive fibrosing interstitial lung disease
70
復(fù)發(fā)性心包炎
Recurrent pericarditis
71
早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病
Retinopathy of prematurity
72
Rett綜合征
Rett syndrome
73
短腸綜合征
Short bowel syndrome
74
全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎
Systemic juvenile idiopathic arthritis
75
系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥
Systemic mastocytosis
76
大動脈炎/多發(fā)性大動脈炎
Takayasu arteritis
77
腱鞘巨細(xì)胞瘤/色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎
Tenosynovial giant cell tumor/Pigmented villonodular synovitis
78
地中海貧血(重型)
Thalassemia major
79
血栓性血小板減少性紫癜
Thrombotic thrombocytopenic purpura
80
轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性
Transthyretin amyloidosis
81
腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合征
Tumor necrosis factor receptor associated periodic syndrome
82
腫瘤相關(guān)骨軟化癥
Tumor-induced osteomalacia
83
Von Hippel-Lindau綜合征
Von Hippel-Lindau syndrome
84
血管性血友病Ⅲ型
Von Willebrand disease type3
85
華氏巨球蛋白血癥/淋巴漿細(xì)胞淋巴瘤
Waldenström macroglobulinemia/ Lymphoplasmacytic lymphoma
86
West綜合征/嬰兒痙攣綜合征
West syndrome/Infantile spasms syndrome

國家衛(wèi)生健康委 科技部

工業(yè)和信息化部 國家藥監(jiān)局

國家中醫(yī)藥局 中央軍委后勤保障部

2023年9月18日

Tags:重磅 品種

責(zé)任編輯:露兒

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