隨著國際醫(yī)藥市場不斷變革，針對罕見病的“孤兒藥”市場發(fā)展近年來呈現(xiàn)迅猛勢頭，跨國巨頭紛紛搶占先機(jī)，其背后的政策引導(dǎo)經(jīng)驗(yàn)值得借鑒。當(dāng)前生物技術(shù)發(fā)展為全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)帶來新機(jī)遇，而我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展要迎頭趕上還需彌補(bǔ)多重缺失。

　　全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅猛跨國公司借機(jī)“分羹”

　　世界衛(wèi)生組織(WH O )將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65%至1%的疾病，常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、法布瑞病、成骨不全癥、戈謝病等。“孤兒藥”指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，具有研發(fā)成本高、藥品定價(jià)高等特點(diǎn)。如羅氏治療非霍奇金淋巴瘤的“孤兒藥”美羅華年銷售額為64億美元，在全球所有藥品市場排名中位列第八。

　　湯森路透報(bào)告指出，2001年至2010年間“孤兒藥”市場的增長(年復(fù)合增長率為25.8%)相對非“孤兒藥”市場(年復(fù)合增長率為20.1%)呈現(xiàn)顯著優(yōu)勢。2011年全球“孤兒藥”市場銷售額為500億美元，占全球醫(yī)療市場約6%。

　　鑒于全球“孤兒藥”市場的廣闊前景，跨國制藥企業(yè)近年來紛紛搶占“孤兒藥”市場先機(jī)。2009年輝瑞公司與以色列生物技術(shù)公司Protalix達(dá)成協(xié)議開發(fā)用來治療戈謝病的藥物，開始涉足“孤兒藥”市場。戈謝病為遺傳性罕見病，每年治療費(fèi)用約為20萬美元至25萬美元，患者需終身服藥。同年，羅氏公司以468億美元全資收購生物技術(shù)公司基因泰克，充分利用其在生物制藥領(lǐng)域里的專業(yè)知識進(jìn)軍“孤兒藥”領(lǐng)域。

　　2011年作為全球第三大制藥公司的賽諾菲以逾201億美元收購罕見藥巨頭美國健贊，借此進(jìn)入“孤兒藥”市場。此外，諾華公司也十分關(guān)注“孤兒藥”市場，旗下重磅產(chǎn)品“孤兒藥”格列衛(wèi)目標(biāo)人群是慢性髓性白血病患者，年銷售額已達(dá)50億美元。

　　剛剛參加完第十六屆北京國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇的一些業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，國際醫(yī)藥市場原來所謂的重磅炸彈商業(yè)模式靠一種藥能賣幾十億甚至上百億美元的時(shí)代已經(jīng)一去不復(fù)返了，個(gè)性化用藥將成為全球藥業(yè)的大趨勢，即根據(jù)每個(gè)病人的具體狀況，針對性用藥。

　　美國強(qiáng)生集團(tuán)創(chuàng)新中心資深總監(jiān)夏明德認(rèn)為，孤兒藥其實(shí)就是個(gè)性化用藥趨勢的一個(gè)具體表現(xiàn)形式。孤兒藥單個(gè)品種市場規(guī)模雖然不大，但由于是針對特殊人群，競爭程度低，市場進(jìn)入門檻相對較高，盈利能力更強(qiáng)，當(dāng)前全世界都在注重個(gè)性化用藥的趨勢下，孤兒藥的研發(fā)尤其受到關(guān)注。

　　罕見病致醫(yī)療保障壓力增大“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)亟待政策支持

　　目前罕見病在我國尚無官方定義，疾病種類及患病人群尚無確切統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。按W T O罕見病定義粗略估計(jì)，我國罕見病患者至少在1000萬以上，常見罕見病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈謝病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥等。

　　北京生物技術(shù)和新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心的相關(guān)報(bào)告指出，我國至今還沒有一種自主研制生產(chǎn)的“孤兒藥”上市，仍主要依賴進(jìn)口，且引進(jìn)困難，這使得許多罕見病患者得不到有效的診斷和治療，加劇醫(yī)療保障壓力，如“瓷娃娃”常被誤診為缺鈣、小兒麻痹；國內(nèi)罕見病患者使用“格列衛(wèi)”必須通過中華慈善總會接受國際捐贈。

　　另外，國內(nèi)針對孤兒藥發(fā)展的相關(guān)政策扶持滯后，僅于2009年發(fā)布了《關(guān)于印發(fā)新藥注冊特殊審批管理規(guī)定的通知》，對“孤兒藥”新藥注冊申請可實(shí)行特殊審批。

　　相比而言，發(fā)達(dá)國家高度重視“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展。美國、歐盟、日本、新加坡等超過30個(gè)國家和地區(qū)先后頒布了“孤兒藥”法案，通常給予權(quán)益擁有者市場獨(dú)占權(quán)保護(hù)、大量研發(fā)資金資助、臨床研究和新藥報(bào)批相對時(shí)間較短等特殊國家政策優(yōu)待。如美國在1983年《罕見病藥法案》實(shí)施前僅有不足10個(gè)“孤兒藥”上市，到2008年FD A批準(zhǔn)上市的“孤兒藥”達(dá)到325種；歐盟在2000年的“孤兒藥”法規(guī)實(shí)施前，僅有8種“孤兒藥”審核通過，到2009年已有47種“孤兒藥”審核通過。

　　美國強(qiáng)生集團(tuán)創(chuàng)新中心資深總監(jiān)夏明德指出，美歐一系列扶持政策的出臺，為這些國家產(chǎn)業(yè)發(fā)展奠定了良好基礎(chǔ)，不僅鼓勵社會資金進(jìn)入“孤兒藥”的研發(fā)環(huán)節(jié)，而且通過市場手段保障研發(fā)投入者有一定時(shí)間回收成本，同時(shí)價(jià)格也給予一定優(yōu)惠，以此來引導(dǎo)“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)進(jìn)入良性發(fā)展壯大軌道，控制社會醫(yī)療保障成本，值得借鑒。

　　生物技術(shù)帶來發(fā)展新機(jī)遇國內(nèi)產(chǎn)業(yè)提升需補(bǔ)三大缺失

　　業(yè)內(nèi)人士指出，近年來，借力生物技術(shù)發(fā)展，國外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見病都是遺傳病，隨著疾病相關(guān)生物學(xué)研究的深入，很多特異性作用靶點(diǎn)都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口，生物技術(shù)的大量介入，為“孤兒藥”研發(fā)和市場快速擴(kuò)張帶來機(jī)遇，美國生物技術(shù)公司健贊因此被譽(yù)為“孤兒藥之王”。

　　神威藥業(yè)集團(tuán)有限公司研究院院長劉軍博等業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，由于“孤兒藥”針對的病比較罕見，而我國還沒有建立針對孤兒藥發(fā)展的專門政策體系，因此目前在國內(nèi)開發(fā)大規(guī)模孤兒藥研發(fā)還比較困難，綜合來看，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補(bǔ)三大缺失。

　　一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺，完善基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。相關(guān)部門應(yīng)引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見病和“孤兒藥”定義，構(gòu)建“孤兒藥”研發(fā)基礎(chǔ)平臺，借助醫(yī)改和發(fā)展移動醫(yī)療的契機(jī)，建立統(tǒng)一的罕見病患者電子病例檔案，統(tǒng)計(jì)國內(nèi)罕見病患者類別和人數(shù)，以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對性選擇項(xiàng)目和為開展臨床試驗(yàn)招募患者。

　　二是健全市場機(jī)制，調(diào)動市場主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動力。一些業(yè)內(nèi)人士指出，目前整個(gè)國內(nèi)的藥物注冊體系、包括醫(yī)療體系，都不利于孤兒藥的發(fā)展，企業(yè)即便投入研發(fā)了，得到的利潤也比較小，市場動力不足。政府應(yīng)盡快制定我國的《罕見疾病防治法》，制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度；效仿國外法規(guī)授權(quán)“孤兒藥”擁有者附加的市場壟斷權(quán)、新藥定價(jià)、稅收優(yōu)惠政策等，打通市場機(jī)制。

　　三是大力促進(jìn)國內(nèi)企業(yè)與國際企業(yè)合作創(chuàng)新。創(chuàng)新和合作是全球藥業(yè)的趨勢，沒有創(chuàng)新就沒有新藥，就沒有仿制藥，目前許多企業(yè)出于短期視角考慮，主要做仿制藥，發(fā)展處于被動。

　　2012年10月，跨國制藥企業(yè)賽諾菲與中國醫(yī)藥(600056,股吧)工業(yè)研究總院簽署合作備忘錄，共同進(jìn)行我國首個(gè)罕見病領(lǐng)域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。政府應(yīng)支持產(chǎn)業(yè)內(nèi)類似的國際合作創(chuàng)新，同時(shí)借助政產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合支持一批“孤兒藥”研發(fā)項(xiàng)目，鼓勵制藥企業(yè)投入“孤兒藥”研發(fā)。