強大的基因編輯工具CRISPR能夠幫助治療疾病嗎？制藥公司正在努力尋找答案。

近期，德國拜耳宣布投資3億美金與初創(chuàng)基因編輯公司CRISPR Therapeutics合作開發(fā)新藥用于血液疾病、失明和先天性心臟病的治療，這也僅僅只是制藥公司渴求通過CRISPR技術(shù)開發(fā)新藥的最初跡象。最近，業(yè)內(nèi)的關(guān)注度正聚焦在如何通過開發(fā)新型基因編輯系統(tǒng)用于病患體內(nèi)的具體靶標(biāo)。

CRISPR Therapeutics是基因編輯領(lǐng)域的三家高水平初創(chuàng)公司之一，其他兩家分別是 Editas Medicine與 Intellia Therapeutics。這三家企業(yè)致力于通過CRISPR技術(shù)建立新型的疾病療法，同時這三家企業(yè)也在積極與各大藥企合作并獲得了極大的資金支持。過去幾年中，這幾家公司與各大藥企在廣泛的疾病治療領(lǐng)域達(dá)成了協(xié)議。在這些領(lǐng)域，藥企們發(fā)現(xiàn)了CRISPR技術(shù)的巨大潛力。

近期，CRISPR技術(shù)對于遺傳病和癌癥的治療有著極強的吸引力。這些療法要求將特殊細(xì)胞移至病人體外，對這些細(xì)胞的DNA進(jìn)行編輯進(jìn)而將其重新移植至病人體內(nèi)。然而，上述三家企業(yè)同時致力于開發(fā)用于體內(nèi)細(xì)胞的CRISPR技術(shù)，這實質(zhì)上是一項更加復(fù)雜的挑戰(zhàn)，體內(nèi)CRISPR技術(shù)的建立將為更多種類疾病的治療打開一扇大門。

CRISPR Therapeutics CEO Rodger Novak表示，拜耳和CRISPR Therapeutics合資企業(yè)的一大重要任務(wù)就是開發(fā)可以用于體內(nèi)靶細(xì)胞定點基因編輯的CRISPR技術(shù)，這一任務(wù)對于未來的基因編輯藥物至關(guān)重要。為了達(dá)到這一目的，藥物首先需要找到正確的器官以及組織，之后緊接著將藥物所負(fù)載的有效分子以安全的方式釋放進(jìn)入正確的細(xì)胞。

拜耳新建生命科學(xué)中心的負(fù)責(zé)人Axel Bouchon表示他們最終目的是提高CRISPR技術(shù)的特異性，使該技術(shù)可用于編輯正確的目的DNA。

拜耳是包括凝血障礙血友病在內(nèi)的多種血液病治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍者，Bouchon表示該公司將首先開發(fā)用于治療血液病的體內(nèi)特異性CRISPR藥物。

應(yīng)用CRISPR治療眼遺傳病也具有十分誘人的前景，因為眼部組織較少受到免疫反應(yīng)影響，同時許多眼部注射技術(shù)已經(jīng)發(fā)展成熟。而應(yīng)用CRISPR技術(shù)治療先天性心臟病則是一項探測性的嘗試，將CRISPR分子體系正確注入目的心臟細(xì)胞或其他相似的復(fù)雜組織系統(tǒng)是一項十分巨大的挑戰(zhàn)，可能需要十多年的時間來實現(xiàn)。