兒童是特殊的用藥人群。兒童用藥缺乏是個(gè)在全世界范圍普通存在的難題。數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)兒童藥物品種只占藥品總數(shù)的2%;3500多個(gè)制劑品種中,供兒童用的劑型僅約60種。針對(duì)這種情況,日前,臺(tái)盟中央向全國(guó)政協(xié)十二屆一次會(huì)議提交了《關(guān)于加快兒童用藥研發(fā)工作步伐的提案》,建議采取相應(yīng)措施促進(jìn)兒童用藥的研發(fā)工作。

在提案中,臺(tái)盟中央建議,首先從法律法規(guī)的制定上推動(dòng)和鼓勵(lì)藥企在兒童用藥領(lǐng)域的研發(fā)和生產(chǎn)。借鑒歐美等國(guó)做法,如美國(guó)在《食品藥品現(xiàn)代管理法》中用經(jīng)濟(jì)政策給予兒科用藥6個(gè)月的市場(chǎng)保護(hù)期,對(duì)涉及治療兒童罕見(jiàn)病的藥品給予50%稅收優(yōu)惠等措施。

同時(shí)加大財(cái)政支持力度,優(yōu)先將兒童專(zhuān)用藥品納入國(guó)家重大新藥創(chuàng)制計(jì)劃,積極推進(jìn)建立兒科臨床常用短缺藥品監(jiān)測(cè)機(jī)制,完善兒童藥品儲(chǔ)備制度。設(shè)立兒童用藥專(zhuān)項(xiàng)研發(fā)基金,破解兒童藥品臨床試驗(yàn)困難阻礙新藥研發(fā)的瓶頸。

其次,建立兒童用藥評(píng)估系統(tǒng),鼓勵(lì)藥企利用現(xiàn)有藥物資源,通過(guò)對(duì)成分或者配料工藝等改進(jìn),使之成為針對(duì)兒童療效和安全性的兒童用藥,并給予市場(chǎng)獨(dú)占期或延長(zhǎng)期的保護(hù),對(duì)優(yōu)秀兒童藥企給予稅收和資金上的傾斜。

據(jù)臺(tái)盟中央介紹,目前,我國(guó)兒童用藥所面臨的主要問(wèn)題包括:兒童專(zhuān)用劑型缺乏,藥品說(shuō)明書(shū)中缺少兒童用藥說(shuō)明或信息不充分,兒童專(zhuān)用藥品研發(fā)進(jìn)展乏力等。我國(guó)臨床使用的多數(shù)藥品,其說(shuō)明書(shū)中缺乏兒童療效和安全性數(shù)據(jù)。有些藥品說(shuō)明書(shū),未注明兒童用法用量,僅標(biāo)識(shí)有“兒童酌減”或“兒童遵醫(yī)囑”,甚至在注意事項(xiàng)中注明“兒童用藥的有效性和安全性尚未研究”。數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)兒童用藥中,仍約有50%左右是以成人用藥減半對(duì)兒童使用,而兒童常用藥物劑量計(jì)算方法也存在差異。臨床普遍采用的按照千克體重計(jì)算兒童用藥劑量的方法,把兒童當(dāng)成縮小的成人看待,忽視了兒童特殊的生理?xiàng)l件,此外,我國(guó)兒童用藥中還普遍存在抗生素及注射劑濫用問(wèn)題,中成藥使用的問(wèn)題也較多。據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的《2011年國(guó)家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)年度報(bào)告》顯示,我國(guó)14歲以下兒童的藥品不良反應(yīng)/事件病例報(bào)告占比為11.5%,其嚴(yán)重藥品不良反應(yīng)/事件病例報(bào)告占比為10.3%。

臺(tái)盟中央在提案中指出,兒童處于生長(zhǎng)發(fā)育階段,特別是嬰幼兒時(shí)期肝腎功能、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和內(nèi)分泌系統(tǒng)的發(fā)育尚不健全,藥物在其體內(nèi)呈現(xiàn)的藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征與成人相比有較大差別;兒童對(duì)許多藥物的代謝、排泄和耐受性較差,不良反應(yīng)發(fā)生率比較高。因此,特別針對(duì)兒童的藥物臨床研究就顯得尤為重要。

然而,兒童用藥臨床研究卻因種種原因難以開(kāi)展。由于倫理學(xué)要求,兒童參與臨床研究必須征得監(jiān)護(hù)人認(rèn)可,但是監(jiān)護(hù)人存在不希望自己的孩子成為試驗(yàn)品的觀念,這使得臨床研究參與者的招募非常困難;我國(guó)臨床研究機(jī)構(gòu)中有條件承擔(dān)兒童用藥臨床研究的還相對(duì)較少,而且集中在兒童專(zhuān)科醫(yī)院和部分有兒科的綜合性醫(yī)院里;由于缺乏臨床試驗(yàn)受試者保障機(jī)制(保險(xiǎn)、賠償機(jī)制等),風(fēng)險(xiǎn)較高,使得廣大監(jiān)護(hù)人和臨床研究機(jī)構(gòu)都不愿參與兒童用藥的臨床研究;由于兒童用藥研發(fā)成本較成人藥物高許多,而目前在定價(jià)、招標(biāo)采購(gòu)、進(jìn)入基本藥物和醫(yī)保目錄等領(lǐng)域都沒(méi)有相應(yīng)的優(yōu)惠政策,企業(yè)或其他研發(fā)者開(kāi)展針對(duì)兒童的藥物臨床研究需花費(fèi)更多的成本,卻沒(méi)有更多的利益預(yù)期,因而積極性不高。

另外,兒童用藥匱乏也和其自身特點(diǎn)有關(guān),據(jù)介紹,兒童用藥生產(chǎn)的特點(diǎn)為小批量、多批次、工藝相對(duì)復(fù)雜、新藥研發(fā)周期較長(zhǎng),全國(guó)6000多個(gè)藥廠中,只有10余家專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè),產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家。此外,除極少數(shù)被納入特殊審評(píng)審批程序的兒童特殊疾病、罕見(jiàn)病的創(chuàng)新性藥物外,大部分兒童藥的審評(píng)審批過(guò)程較長(zhǎng)。